由复旦大学附属儿科医院黄国英、刘芳和严卫丽教授牵头，联合江西省儿童医院风湿免疫科主任刘小惠等，历时5年进行的多中心随机化试验表明，川崎病急性期使用激素治疗不能降低冠状动脉并发症的发生率。相关研究论文近日在《新英格兰医学杂志》上发表。

川崎病是一种易发于5岁以下儿童的全身非特异性中小血管炎，冠状动脉病变是其最严重的并发症，直接影响患儿的健康和生命，因此被称为“孩子的冠心病”。

目前，国内外川崎病急性期标准治疗方案普遍采用大剂量丙种球蛋白治疗来改善冠状动脉病变。然而，在标准治疗后仍有10%至20%的患儿出现冠状动脉病变。如何通过加强抗炎治疗进一步降低冠状动脉病变风险，一直是该领域的核心问题之一。激素是大部分血管炎的有效治疗药物，但川崎病患儿的主要特征是高热，到底要不要用激素控制，各国的研究结论并不一致。

为了厘清川崎病急性期激素使用问题，依托全国川崎病研究协作组，复旦大学附属儿科医院牵头，联合全国28家医院开始了长达5年的多中心、开放标签、终点盲法的随机对照试验。

研究团队纳入发病10天内、尚未接受标准治疗的急性期川崎病患儿，比较标准治疗（静脉滴注丙种球蛋白﹢口服阿司匹林）与标准治疗叠加激素的有效性与安全性；将3208名入组患儿按照1:1的比例随机分配治疗，其中3058名患儿完成主要终点随访。

研究主要结果显示：发病1个月时，冠状动脉病变发生率在叠加激素治疗组（16.0%）与标准治疗组（13.8%）无显著差异。

次要结果显示：病程2周和3个月时，两组冠状动脉病变发生率也相仿；虽然叠加激素治疗组的丙种球蛋白无应答率、发热持续时间和炎症指标下降优于标准治疗组，但丙种球蛋白无应答使用激素可能增加冠状动脉病变发生风险。

此外，该研究的探索性结果显示，叠加激素并不能阻止急性期冠状动脉损害后续的进展。在安全性方面，两组不良事件发生率无显著差异。

据了解，该研究是全球范围内同类研究中样本量最大的多中心随机化试验。其研究结果对于激素治疗不应常规应用于未经病情评估筛选的川崎病患儿具有重要意义，也为针对川崎病冠状动脉炎症相关的特殊生物学过程开发防治冠状动脉病变的靶向药物提供了新视角。